-
杨辉:90%的罕见病无药可治,我们能否用基因编辑做些什么?
关键字: 一席演讲基因编辑罕见病CRISRP-Cas9的好处就是简单和高效,贴一个标签它就对一个基因进行操作,贴两个三个就可以实现多位点的操作。所以自从它报道以来,国内外多位科学家就迅速跟进。哈佛的George Church教授和MIT的张锋教授无疑是这个竞争过程中的胜利者,他们首次将这套技术应用在了哺乳动物细胞中。
而我个人与基因编辑也是非常有缘份的,早在博士期间,我就利用最经典的同源重组的基因打靶方法构建了各种各样的基因修饰小鼠,虽然非常复杂。
我大概是2012年年底到的美国读博后,1个月之后,张锋和George Church关于CRISRP-Cas9的成果发表了,当时张锋就在我隔壁实验室。比较有幸的是,和我同一个实验室的同样来自中国的博后,叫王皓毅,他主要是研究第二代基因编辑技术,我们两个人就一拍即合。已发现的CRISRP-Cas9只证明了在细胞中的作用,它是否能够高效地运用在基因编辑动物中呢?当时大家都还不知道。
我们两人第二天就到隔壁的张锋实验室把质粒要来,将这套CRISRP-Cas9系统通过显微注射的方法注射到小鼠的受精卵中,然后移到小鼠体内。
所以我们在短短半年以内就证明CRISRP-Cas9可以高效获得各种各样的基因修饰动物,包括基因敲除的小鼠、基因敲入的小鼠、精确修复的小鼠,成果也发表在了生物领域最Top的杂志《细胞》上面。
一个比较有意思的小插曲就是,因为可能中国大陆的学生工作都比较努力,去了国外一般都遵循996的原则——可能比996还长。国外的博后一般每天最多可以操作100到200个胚胎,大家可以看看这个显微操作的胚胎,我们是一个一个进行操作的。
但是我当时做的速度非常地快,平均一天可以做超过400个胚胎,我的导师Rudolf Jaenisch就觉得有点惊讶,第二天跑到实验室来亲自看我做实验,看了之后他就心服口服了。
回国之后,我的搭档王皓毅去了北京中科院动物所,从事CAR-T的肿瘤免疫治疗方面的应用,而我则继续应用基因编辑技术来制作各种动物。这个从小鼠就变成了猴子,为什么做猴子呢?因为相对于所有模式动物来说,猴子的大脑发育和高级认知行为是特有的。如果我们应用基因编辑技术制造各种各样的基因工具猴,就有利于我们对大脑的理解,而且有利于一些脑疾病的治疗。
就在我们实验室刚刚成立一年,正准备生产各种各样基因编辑猴的时候,一个偶然的发现,完全改变了我们当时实验室整个的方向。
我们发现CRISRP-Cas9不仅仅可以编辑单个基因。小鼠有20对染色体,就是40条染色体,如果对一条染色体贴上1个标签,CRISRP-Cas9就对1个基因进行编辑,如果贴上10个标签,它就对10个基因进行编辑。当我们贴上100个标签的时候,发现它不是对100个基因进行编辑,而是整条染色体都消失了。
我们当时发现了这个非常兴奋,这是否可以运用到唐氏疾病的治疗呢?大家都知道唐氏又称21三体综合征,比正常人多了一条21号染色体,如果我们在多的那一条21号染色体上贴满标签,是否可以高效地消除这条染色体从而达到疾病治疗的目的呢?
为了验证这个想法,我们从唐氏病人的身上诱导了多能干细胞,在这个干细胞里有三条21号染色体,我们导入CRISRP-Cas9,发现它可以高效特异地消除这条多余的21号染色体。
相关成果发表之后,得到了多家媒体的关注和国际同行的高度评价,说我们这个技术可以为唐氏疾病的治疗提供一个新的途径。
我当时以为故事已经到此为止了,就接下来继续我们之前的研究。但是给我触动比较大的是媒体刚报道不久,我收到了许多唐氏病人家属的邮件,他们一个是鼓励我们继续开展研究,一个是询问我们这个方法什么时候能够上临床。
更有一些家长愿意慷慨解囊赞助这项研究。这在国外虽然非常常见,但在中国是非常罕见的。这比较打动我,所以从个人来说,我就开始更加关注罕见病这个群体。
- 原标题:90%的罕见病无药可治,我们能否用基因编辑做些什么? 本文仅代表作者个人观点。
- 责任编辑:李泠
- 最后更新: 2019-06-12 13:14:03
-
中国团队二十年持之以恒“打磨”稀土抛光粉
2019-06-12 08:04 -
CES Asia2019开幕 科大讯飞3款产品荣获创新奖
2019-06-11 17:57 IT新浪潮 -
巴西电信协会主席:对华为进入巴西市场非常满意
2019-06-11 09:43 华为 -
我国研制出世界目前最薄钙钛矿二维材料
2019-06-10 15:57 -
王川:小米明天发新物种“能改变命运”
2019-06-10 14:32 IT新浪潮 -
网鱼网咖谋上市,它身后是13万家网吧的大溃败
2019-06-10 11:39 -
著名数学家丘成桐:重视基础科学别停留在口头
2019-06-10 10:10 -
我国自主研发N型双面双玻高效组件实现量产
2019-06-10 07:30 -
沙特:5G建设不会排除华为产品
2019-06-09 19:37 华为 -
不止是速度!北邮学生测试5G视频火了
2019-06-08 22:34 5G -
中兴5G手机国内首个通过泰尔终端实验室CE认证
2019-06-08 10:03 5G -
我国实现纺丝级单层氧化石墨烯规模化量产
2019-06-07 18:21 科技前沿 -
为了“换血”,IBM又裁掉了1700人
2019-06-07 13:05 IT新浪潮 -
雷军回应5G牌照发布:今天是个好日子
2019-06-06 13:25 5G -
华为:已实现全系列业界领先自研芯片商用规模
2019-06-06 09:14 华为 -
挑战2亿度!中国新一代“人造太阳”安装启动
2019-06-06 08:59 -
华为何刚体验千兆5G:亲测下载速率超过1Gbps
2019-06-04 18:55 -
诞生18年后,iTunes说再见
2019-06-04 16:53 -
三星与AMD签高性能图形处理战略合作协议
2019-06-04 14:58 -
联想与高通抢发全球首款5G电脑,有啥盘算?
2019-06-04 11:37 大公司
相关推荐 -
习近平同法国总统马克龙举行小范围会谈 评论 0中法欧领导人三方会晤结束 评论 36习近平将同马克龙和冯德莱恩举行三方会晤 评论 8“五一”近3亿人次出游,较2019年同期增长28.2% 评论 206最新闻 Hot
-
3个月后米莱终于回应:岛在他们手上,不把这当挑衅
-
“欧盟工具箱里没有美国式禁令”
-
地面进攻在即?以军疏散拉法平民,哈马斯警告“后果”
-
中法欧领导人三方会晤结束
-
“我明确一点,不建议对华保持距离,我们需要中国人”
-
“五一”近3亿人次出游,较2019年同期增长28.2%
-
欧盟又挑争端?点名上汽、比亚迪、吉利,或抬高关税
-
问界回应山西M7车祸四大疑问:事发车速超过AEB工作范围
-
德国外长炒作:对待中国,不能再犯这个错
-
“美国这么做捞不到好处,还会便宜日韩”
-
自作自受?对俄制裁回旋镖射中一瘸一拐的波音
-
马科斯声称:菲律宾不希望加剧南海紧张局势
-
“我想让各位知道,我们不会退缩”
-
他也要对TikTok“真香”了?
-
内塔尼亚胡:任何国际机构都无法阻止以色列“自卫”
-
“美国首次暂停,以色列深感担忧”
-