全球首个且唯一！aTTP靶向纳米抗体药物获CDE优先审评资格

APP下载

扫一扫

下载观察者APP

全球首个且唯一！aTTP靶向纳米抗体药物获CDE优先审评资格

分享到：

2025-04-03 11:55:47 字号：A- A A+ 来源：观察者网

4月2日消息，近日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式授予Cablivi®（Caplacizumab，注射用卡普赛珠单抗（拟））优先审评资格，拟用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）（也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜(iTTP)）的成人和12岁及以上体重至少40 kg的青少年患者。这意味着全球首个且唯一获FDA批准的靶向治疗aTTP纳米抗体药物Cablivi®在中国驶入审评“快车道”，大幅加速创新疗法可及，同时也标志着赛诺菲在中国罕见血液病领域的长期承诺。

作为《第二批罕见病目录》收录疾病，血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种少见、严重的血栓性微血管病。患者可能面临“血栓性微血管病（TMA）”引起的中风、心脏病发作、器官损害等紧急事件，以及“血小板减少”带来的严重出血、微血管病性溶血性贫血（MAHA）等情况。多数患者发病急骤、病情危重，如不能及时治疗死亡率高，其中aTTP是最常见的临床类型，约占TTP总例数的95％。

目前aTTP治疗中，治疗性血浆置换（PEX）和免疫抑制（IST）是核心疗法。但部分aTTP患者仍面临PEX和IST无效困境。此外治疗有效的患者，也有30％～50％左右会出现复发。对于aTTP这类发病急、病情重、危及生命的疾病，仍存未满足的临床需求。

II期TITAN研究和III期HERCULES研究的结果表明，Caplacizumab可缩短至血小板计数反应的时间，在患者风险最高的关键时期提供即时保护，防止进一步的血小板聚集和微血栓形成。HERCULES研究的结果显示，在研究药物治疗期间，Caplacizumab治疗导致发生aTTP相关死亡、aTTP复发或至少1起重大血栓栓塞事件的患者百分比降低74%。
|

举报
- 违反法律法规
- 垃圾信息、广告
- 色情、淫秽信息
- 人身攻击
- 谣言、不实信息
- 冒充，冒用信息
- 破坏社区秩序
- 其他
- 涉未成年人有害信息
观察者网举报制度规范
确定取消
标签靶向药 aTTP CDE 创新药罕见病
- 责任编辑: 史岱君
- 我国成功发射卫星互联网技术试验卫星
  
  2025-04-03 11:55 观网财经-科创
- 2024年1.8万人离开证券业，中信、国信、广发减员超千人
  
  2025-04-03 11:39 金融观察
- 特朗普这样捏造他国对美“税率”？
  
  2025-04-03 11:00 应对特朗普冲击波
- 国产手机芯片龙头完成股改，高端市场何时能破局？
  
  2025-04-03 10:24 观网财经-科创
- 前谷歌学者罗剑岚加入智元机器人，任首席科学家
  
  2025-04-03 09:28
- 智能早报丨美国征税科技股大跌；AI图灵测试击败人类；港大华为推最强模型
  
  2025-04-03 08:48 观网财经-科创
- 又摊上事了，这回还有华尔兹
  
  2025-04-02 21:21 美国一梦
- 获利9897万、罚没3.96亿！一股民以虚假申报手段操纵多只股票被罚
  
  2025-04-02 21:10 金融观察
- 增利不增收的青岛啤酒，连续六年出现季节性亏损
  
  2025-04-02 20:40 观网财经-消费
- 与清华合作，支持22种中文方言的语音大模型来了！
  
  2025-04-02 20:06
- 业绩狂飙的老铺黄金，股价却即将承压？
  
  2025-04-02 20:03 观网财经-消费
- AI拐点到来，大厂集体抢人
  
  2025-04-02 19:49 观网财经-互联网
- 个人电脑就能运行，更便宜的Agent要来了
  
  2025-04-02 18:18
- 完成”瘦身”后，美的置业保留业务营收、利润双双增长
  
  2025-04-02 18:12 观网财经-房产
- 腾讯会议“崩了”？官方回应
  
  2025-04-02 17:47 观网财经-互联网
- 售价超7000元，Meta想用眼镜取代iPhone
  
  2025-04-02 17:16 观网财经-科创
- 京东工业，再度冲刺港股IPO
  
  2025-04-02 17:04 观网财经-互联网
- 内地行业龙头排队融资，香港IPO募资额反超印度
  
  2025-04-02 16:30 观网财经-科创
- 时隔50个交易日，A股两市成交额再度跌破1万亿
  
  2025-04-02 15:24 观网财经-科创
- 全球VR市场三连跌，苹果Vision Pro单季出货暴跌43%
  
  2025-04-02 13:56 观网财经-科创
搜索

   观察者头条查看全部

“特朗普对动用美军打击伊朗越来越热情” 评论 0

美媒反思：G7如今这点追求，还有啥意义？评论 50

中国电影“已亏损十年”？业界巨头都在聊“如何省钱” 评论 165

再升级，以军称打死伊朗最高军事指挥官评论 448

“她带了块磁铁只为蛐蛐中国，G7没胆写进声明” 评论 401

   风闻 · 24小时最热查看全部

   最新视频查看全部
最新闻 Hot
快讯

Copyright © 2014-2024 观察者 All rights reserved。
沪ICP备10213822号-2 互联网新闻信息服务许可证：31220170001 网登网视备（沪）02020000041-1号互联网宗教信息服务许可证：沪（2024）0000009 广播电视节目制作经营许可证：（沪）字第03952号
增值电信业务经营许可证：沪B2-20210968 违法及不良信息举报电话：021-62376571

沪公网安备 31010502000027号中国互联网举报中心上海市互联网违法与不良信息举报中心

返回顶部